Препарат генной терапии от гемофилии получил статус принципиально нового лекарства

B голландской биотехнологической компании UniQure статус принципиально нового лекарственного средства, cообщает Pharma Times.

Такое решение регуляторы приняли на основании данных I/II фазы клинического исследования, согласно которым у пациентов, прошедших терапию AMT-060, практически прекратились случаи спонтанного кровотечения, а также наблюдалось клинически значимое увеличение активности FIX и снижение зависимости от профилактики рекомбинатными FIX.

Терапия оказалась хорошо переносимой и не вызвала серьезных побочных эффектов.

Ранее FDA также присвоило препарату статус принципиально нового лекарственного средства.

Pharmvestnik.ru