Zolgensma стала первой генной терапией для лечения детей со СМА
Для компаний сферы фармации и биотехнологий 2018 г. стал неоднозначным, считают аналитики компании «Evaluate Pharma». С одной стороны — ухудшение ситуации на фондовых рынках в IV кв. негативно повлияло на показатели ключевых фондовых индексов по итогам года. Фармацевтические и биотехнологические компании продолжают заключать сделки по слиянию и поглощению (Mergers & Acquisitions — M&A). В частности, в 2018 г. не обошлось без мегасделки. Однако в целом M&A-активность продолжает тенденцию к спаду. С другой стороны, прошедший год был весьма успешным с точки зрения привлечения инвестиций в сектор биотехнологий, а также количества лончей новых препаратов. В этих сферах сектор может похвастать новыми рекордами. Более подробно об успехах и неудачах 2018 г. читайте в данной публикации, в основу которой лег доклад «Pharma, Biotech & Medtech 2018 in Review» аналитической компании «Evaluate».
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение генотерапевтического средства Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) в наиболее её тяжелей форме. Zolgensma® является первой и единственной генной терапией, одобренной FDA для лечения СМА, включая пациентов, у которых симптомы еще не проявились.
«Диагноз СМА является разрушительным. Дети не могут поднимать голову, сидеть или поворачиваться, испытывают трудности с глотанием и дыханием и нуждаются в 24-часовом уходе, — сказал Джерри Менделл, доктор медицинских наук, главный исследователь Центра генной терапии. — В клиническом исследовании START, которое мы провели с Zolgensma®, все дети были живы в конце исследования, и многие были в состоянии сидеть, кататься, ползать, играть, а некоторые могли ходить. Такой уровень эффективности для генной терапии замечателен и дает беспрецедентную надежду семьям, борющимся с СМА типа 1. У нас уже есть данные за четыре года и мы видим продолжительное действие этой генной терапии».
Одобрение Zolgensma® основано на данных исследования фазы 3 STR1VE и исследования фазы 1 START, в котором оценивались эффективность и безопасность однократного применения препарата внутривенно у пациентов с СМА типа 1. Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию пораженного гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии. Это позволяет остановить прогрессирование заболевания. Результаты исследования показали, что Zolgensma® обеспечивает беспрецедентные показатели выживаемости, никогда ранее не наблюдавшиеся со времени изучения СМА.
«Сегодняшнее одобрение знаменует собой еще одну веху в преображающей силе генной и клеточной терапии для лечения широкого спектра заболеваний, — сказал исполняющий обязанности комиссара FDA Нед Шарплесс. — Потенциал продуктов генной терапии для изменения жизни тех пациентов, которые, возможно, столкнулись с состоянием жизни на аппаратуре или, что еще хуже, со смертью, дает надежду на будущее. FDA будет и впредь поддерживать прогресс в этой области, помогая ускорить разработку таких продуктов».
Zolgensma® присвоен статус орфанного препарата. Одобрение предоставлено биотехнологической компании AveXis, которую Novartis приобрела в 2018 году.
Применение препарата, по данным Novartis, стоит 2,125 млн долларов в течение пяти лет, что делает Zolgensma® самым дорогим лекарством в мире.
Gmpnews.com