FDA одобрило первое лекарство для лечения оптиконевромиелита

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (Food and Drug Administration — FDA) 27 июня выдало компании «Alexion» разрешение на маркетинг препарата Soliris (экулизумаб) в форме раствора для внутривенного введения для лечения расстройств из спектра оптиконевромиелита (neuromyelitis optica spectrum disorders – NMOSD) у взрослых пациентов с положительными антителами против аквапорина-4 (AQP4). NMOSD — это аутоиммунное заболевание центральной нервной системы, которое избирательно поражает зрительные нервы и спинной мозг. В основе патогенеза лежит образование аутоантител NMO-IgG к белку водопроводящих каналов клеточных мембран аквапорину-4 (AQP4).

У пациентов с NMOSD иммунная система организма по ошибке атакует здоровые клетки и белки в организме, чаще всего в зрительных нервах и спинном мозге. У людей с NMOSD обычно отмечают приступы неврита зрительного нерва с болью в глазах и потерей зрения. Также могут быть приступы, приводящие к поперечному миелиту, который часто вызывает онемение, слабость или паралич рук и ног, наряду с потерей контроля над мочевым пузырем и кишечником. Большинство приступов происходит в кластерах, с интервалом от нескольких дней до нескольких месяцев, с последующим частичным восстановлением в периоды ремиссии. Приблизительно у 50% пациентов с NMOSD наблюдаются постоянные нарушения зрения и паралич, вызванные приступами NMOSD. Согласно Национальным институтам здравоохранения (National Institutes of Health — NIH), у женщин NMOSD отмечают чаще, чем у мужчин, афроамериканцы подвержены более высокому риску развития заболевания, чем представители европеоидной расы.

На упаковке экулизумаба содержится предупреждение о том, что у пациентов, получающих его, могут возникнуть опасные для жизни менингококковые инфекции. Больные должны быть проверены на ранние признаки менингококковой инфекции и обследованы немедленно, если подозревается инфекция. Наиболее частыми побочными реакциями, о которых сообщали пациенты с NMOSD в клиническом исследовании, были инфекция верхних дыхательных путей, диарея, боль в спине, головокружение и боль в суставах (артралгия).

Soliris, одобренный как орфанный препарат, доступен только через ограниченную программу в рамках Стратегии оценки и смягчения рисков (Risk Evaluation and Mitigation Strategy — REMS), в которой должны зарегистрироваться назначающие врачи. Последние должны консультировать пациентов о риске менингококковой инфекции, предоставлять учебные материалы и обеспечивать прививку больных менингококковой вакциной(-ами).

Экулизумаб был впервые одобрен FDA в 2007 г. для уменьшения разрушения эритроцитов у взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, для лечения взрослых и детей с атипичным гемолитическим уремическим синдромом, а также для лечения взрослых с миастенией Гравис при наличии антител к рецептору антиацетилхолина.

Apteka.ua