Реализована новая «умная сделка» NHS по лечению дистрофии сетчатки

4 сентября Национальная служба здравоохранения (National Health Service — NHS) Англии сообщила о заключении соглашения с компанией Novartis об организации доступа пациентов к первому в новом поколении генных препаратов — воретигену непарвовеку (voretigene neparvovec — Luxturna) для лечения наследственной дистрофии сетчатки. Соглашение с NHS было достигнуто после лицензирования препарата компанией Novartis у американской Spark Therapeutics для коммерциализации за пределами США. Финансовые условия сделки не разглашают, но NHS сообщает, что полная цена этого препарата в форме для инъекций в расчете на 1 пациента составляет 613 410 фунтов стерлингов (749 тыс. дол. США).

Воретиген непарвовек — вектор (на основе аденоассоциированного вируса), показанный для лечения пациентов с подтвержденной двухаллельной, связанной с мутацией RPE65, дистрофией сетчатки. Ныне таких пациентов в стране около сотни, и их лечение организуют с января 2020 г., первоначально — в трех национальных специализированных центрах с возможностью передачи препарата в другие больницы. У детей, рожденных с генетически обусловленной дистрофией сетчатки, — плохое, стремительно ухудшающееся зрение. До сих пор лечение не было доступно, и больные слепли еще в детском возрасте. «У предыдущих поколений «прозрение слепых» рассматривалось буквально как чудо. Теперь современная медицина делает это реальностью для наших пациентов», — с удовлетворением отмечает NHS.

Ранее благодаря одной из сделок по обеспечению доступа английские пациенты стали одними из первых в мире, воспользовавшимися генными препаратами CAR-T, использующими собственную иммунную систему для борьбы со злокачественным новообразованием. Инвестиции в передовые технологии и инновации мирового уровня лежат в основе долгосрочного плана (Long Term Plan) NHS. 

В числе «умных сделок» (smart deals) (2018–2019 гг.), призванных повысить эффективность вложения средств для налогоплательщиков и улучшить условия для пациентов, названы:

• с компанией «Roche» по организации доступа к окрелизумабу — инновационному лекарственному средству для лечения рассеянного склероза;
• новаторская сделка c тремя компаниями — Gilead Sciences, Merck Sharp and Dohme (MSD) и AbbVie, в результате которой гепатит С перестанет быть проблемой для общественного здравоохранения страны (создается специальная операционная сеть для выявления (в том числе среди бездомных) больных гепатитом С с последующим лечением);
• экономия в 300 млн фунтов стерлингов после переговоров с пятью производителями биоаналогичного адалимумаба — Amgen, Biogen, Mylan/Fujifilm Kyowa Kirin, Sandoz, а также производителем оригинального препарата (Humira) — AbbVie;
• первое в Европе соглашение о доступе к терапии CAR-T — Yescarta (аксикабтаген cилолейcел) всех нуждающихся в нем пациентов через Фонд онкологических препаратов (Cancer Drugs Fund) c компанией Gilead Sciences;
• заключение соглашения с MSD об условиях использования пембролизумаба (Keytruda) для лечения пациентов с раком легкого;
• сделка с Biogen об обеспечении препаратом Spinraza (нусинерсен) больных со спинальной мышечной атрофией.

Эти и другие соглашения позволили сэкономить более 700 млн фунтов стерлингов из расчета на 1 год и направить их на финансирование других инновационных препаратов, таких как воретиген непарвовек.

Apteka.ua